Patient involvement is the key to effective research for rare diseases
28 february
Rare diseases heard day 2016 29 february Only 100 days remaining
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2018 events
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Adam & Lea vs Sanfilippo
Fundacja Sanfilippo - Poland
 Adam and Lea - amazing siblings who share not only big brotherly Love but also fatal genetic disease. They both suffer from genetic metablic disorder, MPS 3 also referenced as Sanfilippo syndrome. This
EL LARGO CAMINO DE JOSEFA
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A los 4 años, Josefa debió luchar contra un agresivo brote de SHUa que amenazó su vida… Tras superar este dramático episodio, creció sana y sin mayores sobresaltos pensando que esta enfermedad era solo
Como tener TMAU y tener
Cristina - Spain
 llamo Ninnette y desde pequeña huelo mal incluso peor tras ducharme. De pequeña era "la niña que olía a estiércol", de adolescente " la que tiene alergia al agua", la joven " con una falta importante