Bébés-bulles : les 1ers enfants guéris

Les déficits immunitaires sont des maladies génétiques qui, comme leur nom l’indique, affectent le système immunitaire. Sans défenses, les enfants touchés sont à la merci de virus ou bactéries d’habitude inoffensifs et condamnés à vivre dans une bulle stérile. Le seul traitement existant est la greffe de moelle osseuse mais celle-ci n’est pas toujours possible faute de donneur compatible. Dans les années 90, l'idée nait alors de transférer un gène-médicament dans la cellule pour rétablir la production de la protéine défaillante : c’est le concept révolutionnaire  de thérapie génique ! Et en 2000, ce sont les médecins français, Alain Fischer et Marina Cavazanna-Calvo (Inserm, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris), qui présentent le 1er succès d’une thérapie génique pour une forme de déficit immunitaire (DICS-X).  Huit ans après, c’est l'équipe italienne de Maria Grazia Roncarolo (Tiget, Milan), co-financée par les Téléthon italien et français, qui présente un nouveau succès pour un autre déficit immunitaire (ADA-SCID).  Aujourd'hui, ce sont 34 enfants à travers le monde qui ont bénéficié de cette thérapie innovante et retrouvé une vie normale. 





Alain Fischer est Professeur de Pédiatrie, Chef du Service d’Immuno-Hématologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants malades Paris.
Professeur à la Faculté de médecine Paris Descartes (Unité mixte Inserm-Université Paris Descartes 768 « développement normal et pathologique du système immunitaire »).

Marina Cavazzana Calvo est Professeur d’Hématologie, Chef du Département de Biothérapie, Hôpital Necker Enfants malades Paris.
Professeur à la Faculté de médecine Paris Descartes (Unité mixte Inserm-Université Paris Descartes 768 « développement normal et pathologique du système immunitaire »).

Maria Grazia Roncarolo est médecin, spécialisée en pédiatrie et en immunologie. Elle dirige actuellement une équipe à l'Institut de thérapie génique de Milan (HSR-TIGET, Italie).

Photo
©AFM/Laurent Audinet