Une maladie génétique du cerveau
En 2009, deux jeunes enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie cérébrale mortelle, ont été traités avec succès par thérapie génique par les français Patrick Aubourg et Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm, Paris). Il aura fallu à cette équipe, soutenue de longue date par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, seize ans de recherche pour réussir à stopper cette maladie évolutive. C'est le premier succès d’une thérapie génique hors déficit immunitaire et la première fois au monde que le HIV, dépourvu bien sûr de ces éléments pathogènes, est utilisé pour transporter un gène-médicament. Cette thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie offre une véritable alternative aux malades ne pouvant bénéficier d'une greffe de moelle osseuse mais ouvre aussi la voie à l’utilisation de cette thérapie innovante dans des maladies plus fréquentes du cerveau.

Patrick Aubourg est Directeur de l’Unité mixte Inserm-Université Paris Descartes 745 « Génétique et biothérapies des maladies dégénératives et prolifératives du système nerveux ». Il est aussi Professeur de Pédiatrie (Service d’Endocrinologie et Neurologie Pédiatrique, Hôpital Saint Vincent de Paul) et Professeur à la Faculté de médecine Paris Descartes.

Nathalie Cartier est Directrice de recherche Inserm (Unité mixte Inserm-Université Paris Descartes 745 « Génétique et biothérapies des maladies dégénératives et prolifératives du système nerveux »).

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© AFM/Jean-Pierre Pouteau